政策与管理

• 我国医药企业关于以患者为中心的临床试验的实践和态度调查

  鲍宇建;蒋君好;李婉遥;严波;郑航;

  目的 调查我国医药企业对以患者为中心的临床试验（PCCT）的实践现状与认知态度，为促进PCCT理念及监管要求的有效落地提供参考。方法 以现有政策为基础，咨询专家后拟定调查问卷，于2023年7月15日—8月1日期间选取80家企业进行调查，研究其对PCCT的实践现状于认知态度。结果 共收到56份有效问卷，其中38份来自制药企业，18份来自合同研究组织。受访企业“以患者为中心的设计”的整体实践率高于“以患者为中心的实施”和“以患者为中心的教育、培训和患者权益保障”。受访企业对PCCT的积极性整体较高，最看重患者依从性的提高；受访企业认为患者成熟度、研究机构和研究者的意识/能力是实施PCCT的主要障碍。回归分析结果表明，实施PCCT应重点围绕“确保研究质量”和“改善患者体验”这两个关键因素展开。结论 我国医药企业对PCCT表现出较高的积极性，但还存在较大的实施障碍。建议通过完善法规与明确权责、搭建全流程支持平台与技术融合、借助患者组织整合资源、强化分层科普等措施，促进PCCT的实施。

  2025年11期 v.44 801-807页 [查看摘要][在线阅读][下载 1337K]
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• 广东省药物临床试验机构伦理审查情况的调研分析

  李晓彦;张帆;区柳珊;张勋;邹燕琴;

  目的 了解广东省药物临床试验机构伦理审查工作的开展情况，为伦理委员会的规范化管理提供依据。方法 采取伦理委员会自评与现场调研的方式对广东省13家药物临床试验机构伦理委员会进行调查，包含药物临床试验机构伦理委员会基本情况和伦理审查情况等内容。结果 13家受访的药物临床试验机构伦理委员会共有委员218人，专业背景主要为生物医学和法学；11家机构设立了伦理委员会办公室，所有机构均按照要求制定了章程、制度和标准操作规程，但在工作实际中有未按制度/标准操作规程严格执行的情况。结论 受访机构的伦理审查工作总体状况良好，但仍需逐步完善体系建设。建议从伦理委员会组织架构、文件体系建设、伦理审查过程、文档管理等角度，梳理完善伦理审查各个流程和环节，不断提升伦理委员会的规范化建设水平。

  2025年11期 v.44 808-812页 [查看摘要][在线阅读][下载 1054K]
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综述

• 羟考酮对器官缺血再灌注损伤保护作用的研究进展

  时淑卫;李路亚;杜文力;王紫月;刘红;冯锐;

  缺血再灌注（I/R）损伤会引发局部和全身的炎症反应，严重时可导致全身炎症反应综合征或多器官功能障碍综合征。羟考酮作为唯一在临床使用的μ和κ双阿片受体激动剂，其保护器官免受I/R损伤的作用备受关注。本文综述了羟考酮通过抑制细胞凋亡、炎症反应和氧化应激等机制对心脏、肾脏、脑、肠和骨骼肌I/R损伤的保护作用及研究进展，为羟考酮在围手术期减轻器官I/R损伤提供理论依据，并为阿片类药物在器官保护及新药开发方面提供新的思路。

  2025年11期 v.44 813-822页 [查看摘要][在线阅读][下载 1246K]
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• 双重葡萄糖依赖性促胰岛素多肽/胰高血糖素样肽-1受体激动剂治疗射血分数保留的心力衰竭研究进展

  许佳春;刘永铭;

  射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）是心力衰竭的一个重要亚型，以左室射血分数正常但舒张功能障碍为特征，常合并代谢紊乱，目前缺乏有效的靶向治疗药物。近年来，以替尔泊肽为代表的双重葡萄糖依赖性促胰岛素多肽/胰高血糖素样肽-1受体激动剂作为一种新型药物，在代谢和心血管领域取得重要进展，通过改善胰岛素抵抗、减轻心脏重塑、抗炎及抗纤维化等多种机制，显著降低了HFpEF患者的心衰恶化风险，并有效改善患者症状、运动耐量及生活质量。尽管面临胃肠道不良反应等挑战，但现有证据表明该类激动剂为HFpEF的治疗提供了新思路。

  2025年11期 v.44 822-829页 [查看摘要][在线阅读][下载 1143K]
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• 胰高血糖素样肽-1受体激动剂降低血糖、减轻体重外的获益分析

  王婷;王萍;尚鑫;燕树勋;

  胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）是一种新型有效的降血糖药物。由于其减重的有效性，司美格鲁肽和利拉鲁肽两种GLP-1RA已经在美国获批用于肥胖症的治疗。近年来越来越多的研究表明GLP-1RA除具有良好的降血糖、减体重效果外还有益于改善肥胖症相关的心血管疾病、多囊卵巢综合征、代谢功能障碍相关脂肪性肝病、阻塞性睡眠呼吸暂停等。

  2025年11期 v.44 830-836页 [查看摘要][在线阅读][下载 1192K]
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• 细胞死亡途径在银屑病中的研究应用

  时鸿娟;陈真;胡丽玲;谭潇;

  银屑病是一种由多基因和免疫因素共同介导的慢性、炎症性、复发性皮肤病，全球患病率高，严重影响患者生活质量。现有疗法虽能控制症状但无法根治且常伴不良反应，因此亟需基于发病机制开发新型治疗策略。近年研究发现，细胞死亡途径的失调（包括凋亡、程序性坏死、铁死亡和自噬）在银屑病角质形成细胞异常增殖、分化及持续性炎症微环境形成中扮演核心角色。本文系统综述了上述四种程序性细胞死亡方式在银屑病发病机制中的作用，并总结了这些相关靶向药物研发进展，凋亡诱导剂氧化苦参碱、程序性坏死抑制剂Nec-1s、铁死亡抑制剂Fer-1、自噬诱导剂雷帕霉素等在临床前及临床研究中展现出治疗潜力。

  2025年11期 v.44 836-842页 [查看摘要][在线阅读][下载 1065K]
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论著

• 奥希替尼治疗EGFR突变晚期非小细胞肺癌的疗效：TP53共突变与脑转移的影响分析

  童文斌;任哲;王云震;童斐;许汪珏;王兴洪;

  目的 评估奥希替尼在EGFR突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的真实世界疗效与安全性，并探讨脑转移及TP53共突变对预后的影响。方法 回顾性分析2018年1月至2023年12月接受奥希替尼治疗的110例EGFR突变晚期NSCLC患者的临床资料，收集客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）及不良反应等指标。采用Kaplan-Meier法进行生存分析，Cox回归模型评估预后影响因素。结果 总体ORR为73.6%,DCR为90.9%，中位PFS为18.3个月，中位OS为35.6个月。脑转移患者的中位PFS(16.8个月)和OS(32.3个月)均低于无脑转移患者（19.6个月和38.4个月）。多因素分析显示，脑转移（HR=1.82,95%CI:1.13～2.92）和TP53共突变（HR=2.09,95%CI:1.22～3.57）是影响PFS的独立不良预后因素。常见不良反应包括皮疹（31.8%）、腹泻（26.4%）及肝功能异常（19.1%），均为轻度。结论 奥希替尼在EGFR突变晚期NSCLC中疗效确切且安全性良好。脑转移及TP53共突变提示预后较差，但仍能从此治疗中获益，支持其作为一线优选方案。

  2025年11期 v.44 843-848页 [查看摘要][在线阅读][下载 1214K]
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• 伏诺拉生二联、三联方案与质子泵抑制剂四联方案根除幽门螺杆菌的临床疗效比较

  梁胜男;王书海;吴丽颖;王金芝;王晓天;桑建;邢龙;王文件;

  目的 比较伏诺拉生二联方案、伏诺拉生三联方案和质子泵抑制剂（PPI）四联方案根除幽门螺杆菌的效果及安全性。方法 选取2022年12月至2024年3月在淮北市人民医院就诊的360例幽门螺杆菌阳性患者，随机分为VPZ二联组（伏诺拉生20 mg bid+阿莫西林1.0 g tid）、VPZ三联组（伏诺拉生20 mg bid+阿莫西林1.0 g bid+呋喃唑酮100 mg bid）和PPI四联组（枸橼酸铋钾胶囊220 mg bid+雷贝拉唑20 mg bid+阿莫西林1.0 g bid+呋喃唑酮100 mg bid），每组120例，疗程均为14 d。疗程结束至少4周后复查~(13)C呼气试验，比较三组间幽门螺杆菌根除率和不良反应发生情况。结果 VPZ二联组失访4例，VPZ三联组失访3例，PPI四联组失访5例。VPZ二联组、VPZ三联组和PPI四联组的幽门螺杆菌根除率，按意向性分析分别为89.2%(107/120)、92.5%(111/120)和87.5%(105/120)，三组比较无显著差异（χ~2=1.687,P=0.430）；按符合方案分析，分别为92.2%(107/116)、94.9%(111/117)和91.3%(105/115)，三组比较亦无显著差异（χ~2=1.193,P=0.551）。VPZ二联组不良反应发生率为6.9%(8/116),VPZ三联组为15.4%(18/117),PPI四联组为21.7%(25/115)，三组间不良反应发生率比较有显著差异（χ~2=9.312,P=0.010）。结论 伏诺拉生二联、三联方案的幽门螺杆菌根除率与PPI四联方案相当，且不良反应发生率更低。

  2025年11期 v.44 848-852页 [查看摘要][在线阅读][下载 1160K]
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• 卡瑞利珠单抗联合紫杉醇+顺铂化疗方案对晚期非小细胞肺癌的临床疗效

  郝利亚;赵海川;武铁军;宇文利霞;王瑞玲;

  目的 观察卡瑞利珠单抗联合紫杉醇+顺铂（TP化疗）方案治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的临床疗效及对生物标志物的影响。方法 选取2022年1月至2024年3月接受治疗且符合此次研究的晚期NSCLC患者76例，随机数字表法分为两组，对照组（n=38）予以TP化疗方案（化疗首日给予紫杉醇注射液135 mg·m~(-2)，化疗第2～4日接受注射用顺铂25 mg·m~(-2)）治疗，观察组（n=38）在对照组治疗的基础上静脉注射卡瑞利珠单抗（200mg，每3周1次），连续治疗4个疗程。比较两组临床疗效、生物标志物、炎症因子、免疫细胞水平以及治疗后不良反应。结果 观察组的客观缓解率显著高于对照组（63%vs. 39%, P=0.039）。治疗后两组血管内皮生长因子、糖类抗原125、癌胚抗原、白细胞介素-6、C-反应蛋白和肿瘤坏死因子-α、Treg、Th17水平均显著降低（P<0.05），且观察组显著低于对照组（P<0.05）；观察组Treg/Th17显著高于对照组（P<0.05）。两组不良发应发生率无显著差异（P>0.05）。结论 卡瑞利珠单抗联合TP化疗方案治疗晚期NSCLC在抑制肿瘤进展、降低炎症反应、提高免疫能力等方面优于单独化疗，安全性良好。

  2025年11期 v.44 853-857页 [查看摘要][在线阅读][下载 1125K]
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• 维得利珠单抗治疗炎症性肠病的潜伏结核感染风险评价及相关因素分析

  颜妍;赵志鹏;赵秀英;唐婧;

  目的 探讨维得利珠单抗治疗炎症性肠病患者过程中潜伏结核感染的发生率及其影响因素。方法 采用回顾性研究方法，收集本院2021年9月至2025年8月接受维得利珠单抗治疗的炎症性肠病患者的临床资料，分析患者性别、年龄、病程、疾病类型、既往用药史、维得利珠单抗的用药方案及用药前与用药期间干扰素-γ释放试验（IGRA）结果。结果 共纳入34例患者，平均年龄44.6岁（20～76岁），其中男性20例（59%）。使用维得利珠单抗前有7例患者存在潜伏结核感染，随访过程有5例IGRA持续阳性，2例转阴。初筛阴性27例中，12例（44%）在治疗期间转为IGRA阳性，平均转阳时间为11.2个月。转阳组患者以女性居多，而未转阳组患者以男性居多（P<0.05），其他临床特征无显著差异。结论 维得利珠单抗治疗期间部分炎症性肠病患者出现潜伏结核感染，但未发生活动性结核。提示该药物治疗过程中可能无需常规进行IGRA筛查与监测，该结论有待更大样本研究进一步验证。

  2025年11期 v.44 858-861页 [查看摘要][在线阅读][下载 1102K]
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• 奥赛利定与芬太尼在腹腔镜胆囊切除术后疼痛管理中的非劣效性研究

  徐方胜;崔鸳鸳;王峥乐;刘容光;唐健;濮健峰;王梅芳;

  目的 比较奥赛利定与芬太尼用于腹腔镜胆囊切除术患者术后疼痛管理的安全性与有效性。方法 选取择期行腹腔镜胆囊切除术患者66例，随机分为奥赛利定组和芬太尼组，每组33例。根据分组在关闭气腹前给予奥赛利定3 mg或芬太尼0.15 mg预防术后急性疼痛。主要观察指标为术后视觉模拟量表（VAS）疼痛评分的曲线下面积（AUC），并记录术后恶心、呕吐、头晕和补救镇痛发生率，以及术后第1日睡眠满意度评分。结果 奥赛利定和芬太尼组术后VAS疼痛评分AUC分别为29.8±13.6和33.1±10.9，两组AUC差值为-3.3,95%CI:-9.25～-2.65，其上限低于非劣效界值Δ（3.31），且术后各时间点VAS疼痛评分无显著差异（P>0.05）。两组术后不良反应发生率、补救镇痛率以及睡眠满意度评分均无显著差异（P>0.05）。结论 奥赛利定用于腹腔镜胆囊切除术后疼痛管理非劣效于芬太尼。

  2025年11期 v.44 862-865页 [查看摘要][在线阅读][下载 1108K]
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合理用药

• 抗重症肌无力药物艾加莫德α和依库珠单抗的Mini卫生技术评估

  彭昊帅;张艳;杨庆宇;方圆;陈楠;李红;

  目的 对艾加莫德α和依库珠单抗进行药品遴选评价，为医疗机构遴选和临床合理使用新型抗重症肌无力药物提供参考。方法 采用Mini卫生技术评估方法，通过查阅资料，从药学特性、有效性、安全性、经济性和其他属性5个维度对艾加莫德α和依库珠单抗进行评价。结果 艾加莫德α和依库珠单抗最终分值分别为70.5和66.2分。与依库珠单抗相比，艾加莫德α上市时间较短，循证证据少。依库珠单抗在药学特性和其他属性方面的得分略高于艾加莫德α，而艾加莫德α在有效性、安全性和经济性方面的得分则略高于依库珠单抗。结论 艾加莫德α建议为“强推荐”，依库珠单抗建议为“弱推荐”。医疗机构可根据患者人群特点决定是否引进两种药物。

  2025年11期 v.44 866-873页 [查看摘要][在线阅读][下载 1202K]
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药物警戒

• 基于FAERS的奥司他韦、帕拉米韦和玛巴洛沙韦药物不良事件信号挖掘与分析

  潘虹;沈黎;

  目的 基于美国食品药品管理局不良事件报告系统（FAERS）数据库挖掘奥司他韦、帕拉米韦和玛巴洛沙韦的药物不良事件（ADE）信号进行对比研究分析，为临床合理选择抗流感药物提供参考。方法 收集FAERS中2014年第1季度至2025年第2季度的奥司他韦、帕拉米韦和玛巴洛沙韦ADE报告，采用《国际医学用语词典》的系统器官分类（SOC）和首选术语（PT）对ADE报告进行归类整理，采用报告比值比（ROR）法、比例报告比值法、贝叶斯置信传播神经网络法以及多项伽马泊松分布缩减法挖掘ADE信号。结果 奥司他韦、帕拉米韦和玛巴洛沙韦相关ADE报告数分别为9 521、313、1 929例，累及的SOC数分别为25、21、24个。在免疫系统疾病、肝胆系统疾病两个SOC方面，三种药物都有信号。在PT层级，奥司他韦收集到1 932个信号，帕拉米韦226个，玛巴洛沙韦637个。奥司他韦显示出先天性肠梗阻强信号（ROR=1 107.49），帕拉米韦暴发性肝炎信号强（ROR=155.16），玛巴洛沙韦热性谵妄信号强（ROR=1 180.69），且发现了多项说明书中未记载的ADE信号。结论 三种药物在不良事件报告数量、信号强度和类型上存在一定差异，临床诊疗时需结合患者的自身特点个体化给药，减少ADE的发生。

  2025年11期 v.44 874-880页 [查看摘要][在线阅读][下载 1219K]
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读者·作者·编者

• 《中国新药与临床杂志》罕见病专栏征稿

  <正>罕见病是患病率极低、诊断难、治疗难的疾病统称，但我国罕见病患者群体总数超过2000万，其健康权益不容忽视。根据国家卫生健康委员会等多部委联合出台的第一批和第二批《罕见病目录》，我国共纳入了207种罕见病。在“健康中国”战略的指引下，我国在罕见病领域将迎来更多突破性进展：第三批罕见病目录的探讨与酝酿、更多创新疗法通过突破性治疗药物程序加速上市、以及多层次医疗保障体系的进一步健全。

  2025年11期 v.44 881页 [查看摘要][在线阅读][下载 609K]
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• 《中国新药与临床杂志》儿童用药专题征稿

  <正>儿童作为特殊用药群体，其用药安全与可及性始终是全社会关注的焦点。与成人相比，儿童处于快速生长发育期，其生理病理的特点决定了药物的吸收、分布、代谢和排泄均有独特性。当前，儿童用药仍面临适宜剂型缺乏、临床研究基础薄弱等长期挑战。近年来，国家高度重视儿童健康，随着针对儿童罕见病用药的激励政策进一步落地，我国儿童用药的研发与审评体系将进入一个全新的加速发展期。

  2025年11期 v.44 882页 [查看摘要][在线阅读][下载 632K]
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